Un fármaco extraído de un hongo descubierto hace 35 años en Isla de Pascua, llamado rapamicina, promete convertirse en el tratamiento que esperan hace años los niños que sufren una rara enfermedad genética llamada síndrome de Hutchinson-Gilford, o progeria, que provoca que los pacientes envejezcan ocho veces más rápido de lo normal y no superen los 13 años de vida.

Ello, luego de que un grupo de científicos norteamericanos demostrara en laboratorio que el fármaco logró revertir los daños causados por el envejecimiento en el ADN en células extraídas a niños que sufren esta patología y que no superan el centenar en todo el mundo.

Los científicos, sin embargo, aseguran que el fármaco -usado actualmente para reducir el riesgo de rechazo de órganos trasplantados- podría retrasar el proceso normal de envejecimiento en humanos. De hecho, esta no es la primera vez que los compuestos de este hongo de Rapa Nui son asociados con longevidad y menor envejecimiento: en 2009, un estudio publicado en Nature y considerado uno de los hallazgos del año, mostró que la rapamicina era capaz de prolongar en un 38% la vida de ratones, mientras que en 2010 otra investigación, realizada por la U. de Texas, reveló que el fármaco logró revertir los efectos del mal de Alzheimer al reducir los niveles de una enzima responsable de la pérdida de la capacidad de aprendizaje y memoria.

Una esperanza

La progeria o el síndrome de Hutchinson-Gilford es una rara enfermedad genética descubierta a finales del siglo XX, que hace que los niños que la padecen sufren síntomas propios de la vejez, como dolor en las articulaciones, dislocaciones de la cadera y enfermedades cardiovasculares. Aunque aún no se ha descubierto una cura para este mal, los científicos conocen su origen: una mutación en el gen que codifica una proteína llamada Lamin A y que crea una versión inapropiada de ésta, llamada progerina, la que se acumula en las células y causa estragos en la función celular. Varios estudios indican que las células humanas normales expresan también pequeñas cantidades de progerina, que se acumula con la edad. En el caso de estos niños, lo hace aceleradamente, producto de la patología.

En la investigación, los científicos demostraron que la droga ayudó a que las células de niños con progeria lograran deshacerse de la acumulación de la progerina, revirtiendo con ello los defectos que esta proteína provoca en el organismo y que los hace envejecer. "Cuando las células de los niños con la enfermedad fueron expuestas al fármaco en el laboratorio, éstas lograron eliminar la acumulación anormal de progerina y sobrevivir más tiempo", dijo Francis Collins, autor principal del estudio en BBC.

Kan Cao, de la Universidad de Maryland y coautora del estudio, dijo a La Tercera que en el otoño de 2009 se dieron cuenta, a través de un cultivo celular, que la rapamicina podría ayudar a los niños con progeria. Según la científica, la investigación -que se publicó en Science Translational Medicine, "es sólo el primer paso" y que esperan seguir el trabajo en los pacientes antes de determinar en cuánto podrían extender su vida. Sin embargo, ya tienen en carpeta el primer ensayo clínico con niños con esta patología.

También, dice Cao, esperan ver cómo la rapamicina podría prolongar la vida de las personas sanas y si podría ser útil en otras enfermedades que tengan entre sus causas el envejecimiento celular.