Minsal dijo que “no está aprobado”: cuándo y cómo la FDA visó el medicamento que necesita Tomás Ross

Camila Gómez, madre de Tomás Ross, lleva días caminando desde Ancud con destino a Santiago con un objetivo: reunir 3.500 millones de pesos para costear un medicamento que podría salvar la vida de su hijo, quien sufre distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Luego de que Gómez rechazara la ayuda del Ministerio de Salud, que le ofreció acelerar la importación del medicamento Elevidys pero ninguna ayuda económica, las críticas no demoraron en conocerse. Y ante eso, la subsecretaria de Salud Pública, Andrea Albagli, enfatizó el miércoles que no se ha aprobado el uso del medicamento y por ende no se puede apoyar su financiamiento.

“El Ministerio de Salud tiene que establecer la regulación del uso de productos farmacéuticos, y para eso hay varias etapas. El medicamento en cuestión no tiene aprobación en agencias internacionales, y por ende, tampoco tiene un registro dentro del Instituto de Salud Pública (ISP)”, señaló Albagli en radio Bío Bío.

Luego añadió que para superar el proceso de inscripción y aprobación “tienen que existir evidencia de la efectividad de ese tratamiento, lo cual a la fecha no es el caso: no existe evidencia de efectividad de ese tratamiento específico, y esa es la razón por la cual, tanto en Chile como en otras agencias internacionales no está el registro de este producto farmacéutico”.

Lo cierto es que Elevidys fue aprobado en junio de 2023 por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) y en su comunicado partió señalando que se trataba de la primera terapia génica para el tratamiento de pacientes pediátricos de 4 a 5 años de edad con DMD y una mutación confirmada en el gen DMD que no tengan una razón médica preexistente que impida el tratamiento con esta terapia. El producto se administra en una dosis intravenosa única.

“La aprobación de hoy aborda una necesidad médica urgente no satisfecha y es un avance importante en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una afección devastadora con opciones de tratamiento limitadas, que conduce a un deterioro progresivo de la salud de una persona a lo largo del tiempo”, manifestó ese 22 de junio el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.

Según informó la FDA, el medicamento fue aprobado a través de la vía de “aprobación acelerada”, a partir de la cual se pueden aprobar medicamentos “para enfermedades graves o que ponen la vida en peligro cuando existe una necesidad médica no satisfecha y se demuestra que el medicamento tiene un efecto sobre un criterio de valoración sustituto que, de manera razonable, represente un posible beneficio clínico para los pacientes (mejorando la forma en que los pacientes se sienten o se desempeñan o si viven más tiempo) o un efecto sobre un criterio de valoración clínico que pueda medirse antes que la morbilidad o mortalidad irreversible y que, de manera razonable, represente un posible efecto sobre la morbilidad o mortalidad irreversible u otro beneficio clínico”.

La aprobación fue otorgada por la FDA en base a “una evaluación de los datos presentados por el patrocinador (Sarepta Therapeutics) en un estudio que involucró dos etapas”.

En la primera etapa, las persona en forma aleatoria fueron tratadas con Elevidys o placebo y se les dio seguimiento durante 48 semanas. Y en la etapa dos, las personas que recibieron placebo durante la etapa 1 fueron tratadas con Elevidys y las personas tratadas con Elevidys durante la etapa 1 recibieron un placebo. Se les dio seguimiento a todas las personas durante 48 semanas adicionales.

La FDA señaló que la “aprobación acelerada” de Elevidys se basó en los datos del estudio clínico aleatorizado que estableció que el medicamento aumentó la expresión de la proteína microdistrofina de Elevidys observada en personas tratadas con Elevidys de 4 a 5 años que padecen DMD. Y concluyó que los datos presentados por el solicitante demostraron que un aumento en este criterio de valoración alternativo representa de manera razonable un posible beneficio clínico en menores de esa edad que padecen DMD que no tienen niveles de anticuerpos preexistentes significativos o tienen otras contraindicaciones según los criterios de inclusión de los estudios clínicos.

Finalmente, se señala que el estudio está en curso y totalmente registrado, pero como condición para la aprobación final, la FDA pidió que la compañía complete un estudio clínico para confirmar el beneficio del medicamento. El estudio requerido está diseñado para evaluar si Elevidys mejora la función física y la movilidad en pacientes ambulatorios que padecen DMD con una mutación confirmada en el gen DMD.

Entre los efectos secundarios informados con mayor frecuencia por las personas que recibieron Elevidys, están vómitos, náuseas, lesiones agudas en el hígado, pirexia (fiebre) y trombocitopenia (recuento anormalmente bajo de plaquetas en la sangre).