Nuevas perspectivas para la cura de enfermedades neurodegenerativas, como el Parkinson o el Alzheimer, inexistentes hasta ahora, se abren gracias a un descubrimiento de científicos del Instituto Telethon de genética y medicina de Nápoles, en Italia.
La investigación científica está dirigida por Andrea Ballabio y el descubrimiento fue publicado en la revista científica Science.
Se trata de la detección de un mecanismo biológico o el verdadero sistema que regula el escurrimiento de los deshechos de las células, que abre las puertas al tratamiento de enfermedades neurodegenerativas más graves, como el Alzheimer y Parkinson.
En nuestras células, explicaron los expertos durante una videoconferencia entre Nápoles y Roma, hay un sistema que si es estimulado, puede limpiar de moléculas tóxicas que son justamente responsables de varias enfermedades degenerativas.
El equipo demostró por primera vez que detrás de ese sistema de escurrimiento de deshechos celulares existe una "cabina de dirección", un hallazgo que para Ballabio sienta las bases de un acercamiento terapéutico nuevo a las enfermedades, debido a la acumulación de sustancias tóxicas en las células a partir de las neurodegenerativas.
El escurrimiento de los deshechos celulares, agregaron los expertos, se produce por obra de los lisosomas.
Para cumplir esa tarea, están dotados de un equipo de enzimas, pero basta con que uno sea defectuoso para tener enfermedades graves, de las cuales se conocen al menos 50.
La gran novedad introducida por esta investigación es haber descubierto que la fabricación y la actividad de los lisosomas están bajo el control de un único "director de orquesta", el gen TFEB, capaz de potenciar la actividad degradada de la célula actuando como un "interruptor genético".
Aumentando los niveles del TFEB, explicó Marco Sardiello, "hemos demostrado que aumenta no sólo la producción de los lisosomas sino la degradación de las sustancias tóxicas presentes en la célula".
La prueba fue realizada también con células que contienen la proteína tóxica responsable del mal conocido como Corea de Huntington, de origen genética.
"Trabajamos en dos frentes paralelos, por una parte la verificación de estos resultados también en casos animales, y la otra la investigación a gran escala de fármacos capaces de estimular la actividad de TFEB", explicó Ballabio.
"Nuestra esperanza es que promoviendo la actividad degradada de la célula se logre evitar la acumulación de sustancias tóxicas y prevenir enfermedades neurodegenerativo con un acercamiento de tipo farmacológico y no invasivo", completó.