Científicos de Estados Unidos revelaron hoy miércoles dos nuevas herramientas de edición molecular diseñadas para enmendar mutaciones que causan la mayoría de las enfermedades genéticas humanas, para algunas de las cuales no existe tratamiento.
Una de las técnicas, desarrollada por David Liu de la Universidad de Harvard y el Broad Institute of MIT and Harvard, ofrece una manera altamente precisa de solucionar errores de una sola letra en el ácido desoxirribonucleico o ADN.
Un segundo enfoque, del biólogo molecular de MIT and Harvard Feng Zhang, se concentra en la edición del ácido ribonucleico o ARN, que porta las instrucciones genéticas para producir las proteínas, sin alterar el ADN.
Ambas técnicas surgen a partir de la innovadora herramienta de edición genética CRISPR-Cas9, que es una suerte de tijera molecular que permite quitar las partes no deseadas del genoma humano para reemplazarlas con nuevos lotes de ADN. El genoma está compuesto por 6.000 millones de letras de ADN, o bases químicas.
En un artículo publicado el miércoles en la revista Nature, Liu y colegas expusieron detalles de su trabajo llamado edición de base. A diferencia del CRISPR, que causa quiebres en el ADN, la edición de base corrige químicamente los errores de una letra en el ADN. "CRISPR es como unas tijeras, y los editores de base son como lápices", señaló Liu en un comunicado.
Dado que la edición de base no provoca quiebres en el ADN, podría brindar resultados más predecibles que el CRISPR, que puede generar inserciones o borraduras "levemente impredecibles" en el código genético, explicó el profesor Robin Lovell-Badge, del Instituto Francis Crick en Londres.
En el segundo estudio, publicado en la revista Science, Zhang, un desarrollador inicial de la tecnología CRISPR-Cas9, creó una nueva versión de CRISPR que puede editar el ARN, lo que le permitiría a los científicos hacer cambios precisos en las células en diferentes puntos del desarrollo.
David Cox, un estudiante graduado en el laboratorio de Zhang y autor principal del estudio, dijo que el sistema de edición del ARN, llamado REPAIR, puede "enmendar mutaciones sin alterar el genoma". No obstante, los cambios no son permanentes porque el ARN se degrada con el tiempo.
Ninguna de las técnicas se ha probado aún en personas. "Hay un número de obstáculos a superar, entre ellos demostrar la eficiencia, especificidad y seguridad", dijo. Los científicos también necesitan desarrollar formas de realizar la edición en las células correctas del cuerpo.
