Poco después de que Emma Corr, profesora del noreste de Inglaterra, diera a luz a su segunda hija en 2014, se sintió devastada al enterarse de que su bebé tenía fibrosis quística, una enfermedad genética que acorta las expectativas de vida y causa daño pulmonar grave. Luego se enteró de un nuevo medicamento prometedor pronto a llegar al mercado, que podía transformar la vida de su pequeña.

"Fue un rayo de esperanza en un momento muy oscuro", señaló Corr, cuya hija, Harriet, es una de las 10.000 personas del Reino Unido que padecen la enfermedad.

Sin embargo, más de tres años después de que se autorizara la venta del medicamento, Orkambi, este sigue sin estar disponible en Inglaterra. Es una espera agonizante que se suma a un diagnóstico de por sí desgarrador. La fibrosis quística produce una acumulación de mucosidad espesa y pegajosa, dificultades para respirar e infecciones pulmonares. Los niños que nacen hoy con la enfermedad solo pueden vivir en el mejor de los casos hasta los 40 años.

La larga demora se debe a una disputa por el precio del medicamento entre Vertex Pharmaceuticals y las autoridades sanitarias del país. Eso deja a la familia Corr con pocas opciones: al igual que otras familias, se prepara para abandonar Inglaterra y mudarse a Escocia o Irlanda en un intento desesperado por obtener el tratamiento.

"¿Cuánto tiempo podemos esperar?", pregunta Corr, de 38 años. A menos que el fármaco esté disponible pronto, ella y su esposo prevén mudarse permanentemente a Edimburgo, que se ubica a kilómetros de su hogar en Newcastle. "Es tan frustrante", admite. "Sólo quiero garantizar un futuro para mi niña".

Los medicamentos extremadamente caros son comunes en Estados Unidos, donde un año de tratamiento de Orkambi cuesta US$272.000 (unos $ 176 millones). Allí el problema se ha vuelto tan grave que varios altos ejecutivos farmacéuticos declararán por primera vez ante el Comité de Finanzas del Senado.

Sin embargo, en países con cobertura de salud universal, los precios altos se manifiestan de manera diferente. En Inglaterra, cuando el país se enfrenta a una compañía farmacéutica como Vertex, de Boston, que busca recuperar miles de millones de dólares para desarrollar un nuevo medicamento, la respuesta a veces es simple y a la vez brutal: casi nadie recibe el fármaco.

El National Institute for Health and Care Excellence, un organismo independiente que asesora al gobierno en la cobertura de medicamentos, afirma que Vertex no hace lo suficiente para negociar. Agregó que los beneficios de Orkambi parecen ser discretos.

Vertex sostiene que el sistema de revisión de medicamentos de Inglaterra no está pensado para evaluar tratamientos modernos de enfermedades raras. Además, la compañía afirma que el medicamento ayuda a prolongar vidas y reducir las visitas al hospital, al tiempo que aborda la causa raíz de la fibrosis quística.

"Las terapias de precisión como la nuestra están dando resultados prometedores, pero también presentan nuevos desafíos económicos", comentó Rebecca Hunt, vicepresidenta de negocios internacionales de Vertex. "Reconocemos plenamente las limitaciones con las que funcionan los sistemas de salud de todo el mundo, lo que genera decisiones poco envidiables".

La farmacéutica ha logrado obtener licencia para comercializar Orkambi en 10 países y aseguró que está decidida a encontrar una solución en Inglaterra. En Escocia, el medicamento está disponible con un descuento caso por caso y su oferta podría crecer dentro del año, según la compañía. Mientras las ganancias de Vertex se duplicaron con creces el año pasado, a US$1.060 millones, la empresa recalcó que sus medicamentos son el resultado de casi dos décadas de trabajo y miles de millones de dólares en gastos.

Si bien un medicamento más antiguo de Vertex, Kalydeco, está disponible en el país hace años, este ayuda a solo a un pequeño número de pacientes con mutaciones genéticas específicas. Orkambi y otro nuevo fármaco dado a conocer en 2018, Symkevi, ayudan a un grupo mucho más amplio de personas. Se pronostica que los tres medicamentos generarán alrededor de US$3.500 millones en ventas mundiales este año.

Ambas partes aún podrían llegar a un acuerdo, pero permanecen muy distantes por ahora. El Servicio Nacional de Salud de Inglaterra calificó a Vertex como "un valor atípico extremo en cuanto a precio y comportamiento". El país ofreció alrededor de 100 millones de libras anuales (US$130 millones) por todos los medicamentos actuales y futuros de Vertex. La suma es más o menos el doble de lo que invirtió la compañía en Kalydeco.

Resolver la disputa es muy importante en Inglaterra. La nación isleña alberga al 12 por ciento de los pacientes con la enfermedad a nivel mundial, ya que es más común en las poblaciones celtas y anglosajonas.

Orkambi tampoco está disponible en Irlanda del Norte. Eso motiva a Jen Banks, cuyo hijo de dos años, Lorcan, sufre de fibrosis quística, a cruzar la frontera hacia Irlanda. Su esposo debe realizar un largo viaje diario, pero la pareja decidió que es un pequeño precio a pagar por la salud de su pequeño.

"Va a tener un efecto en probablemente todos los aspectos de nuestras vidas, pero vale la pena", manifestó Banks, de 34 años, ciudadana de ambos países. "Hay desesperanza en torno a todo esto, sabiendo que se enfermará más. Sin estos medicamentos esto realmente proyecta una sombra sobre nuestro tiempo con él".

A Corr, la profesora que se prepara para mudarse de Newcastle, le preocupa encontrar trabajo en Escocia y dejar de lado a sus hijas, pero asegura que no tiene otra opción: "Como madre haces todo lo que puedas para conseguir esos medicamentos".