A través de la terapia génica, investigadores chilenos desarrollaron una revolucionaria propuesta para combatir el mal de Parkinson

El doctor en Ciencias e investigador asociado del Centro de Gerociencia, Metabolismo y Salud Mental de la Universidad de Chile (Gero), René Vidal, logró un importante hallazgo sobre el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. En su reciente estudio publicado en la revista científica “Molecular Therapy”, Vidal demostró que a través de una terapia génica es posible reducir los síntomas motores de enfermedades como el Parkinson.

Durante los últimos siete años, el equipo de investigadores liderado por René Vidal logró reducir las manifestaciones de síntomas motores en enfermedades neurodegenerativas de animales vivos. “Nos dimos cuenta que existen genes, como la Proteína de unión a X-box 1 (XBPs1) y el Factor de transcripción activador 6 (ATF6), que se manifiestan en el cerebro con mayor presencia en caso de haber deterioro neuronal”, explica Vidal. La acción de estas proteínas por sí solas, según relata, no provocan una ralentización considerable de las afecciones motoras del Parkinson y otras enfermedades del mismo tipo.

Sin embargo, en su laboratorio, René Vidal y el equipo lograron sintetizar una “proteína quimérica” entre la XBPs1 y la ATF6, que tendría una mayor efectividad actuando en sinergia. Ésta fue denominada “UPRplus”, y en el estudio se pudo “demostrar una potente neuroprotección in vivo en modelos preclínicos portadores de la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Huntington”, explicó el investigador de Gero.

La proteína quimérica sintetizada fue denominada “UPRplus”, y en el estudio se pudo demostrar que ésta tiene un efecto más fuerte en “la reducción de la agregación anormal de huntingtina mutante y α-sinucleína”, en comparación con XBP1 o ATF6 por sí solas. “Gracias a esto pudimos demostrar una potente neuroprotección in vivo en modelos preclínicos de la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Huntington”, explicó el investigador de Gero.

Estos resultados, según explica Vidal, apoyan la estrategia de buscar métodos efectivos para combatir el Parkinson a través de la expresión génica. “Puede servir como una posible estrategia para optimizar los efectos beneficiosos en diferentes condiciones de la enfermedad”, aseguró Vidal, también académico de la Universidad Mayor.

Si bien, los resultados de este estudio fueron publicados recientemente, se espera que el desarrollo de esta terapia se proyecte en las próximas fases clínicas que puedan finalizar este avance para el mal de Parkinson y otras enfermedades que comprometen a las células neuronales. “Ya estamos en contacto con un laboratorio de Europa que esperamos que comience a realizar las pruebas en seres humanos en el corto plazo”, detalló René Vidal.

Cabe destacar que la Organización Mundial de la Salud declaró al 11 de abril como el Día Mundial del Parkinson, fecha en que se conmemora el nacimiento del Dr. James Parkinson, primer investigador en descubrir y estudiar este mal neurodegenerativo.