Primer éxito mundial de la biomedicina chilena: terapia génica para tratar enfermedades neurodegenerativas es exportada a Europa

Durante diez años, investigadores del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI) de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile. (BNI, por sus siglas en inglés) se han dedicado a investigar enfermedades neurodegenerativas como el parkinson, el alzheimer y la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

Tras patentar varias tecnologías de terapia génica contra enfermedades neurodegenerativas, la empresa belga Handl Therapeutics, compró la licencia de cuatro de ellas. Se trata del primer paso para transferir a uso clínico los conocimientos en ciencia básica en el campo de las enfermedades neurodegenerativas, una línea de investigación que este instituto trabajó con el financiamiento de múltiples proyectos Fondef y otros apoyados por fundaciones internacionales, como la Michael J. Fox y la ALS Therapy Alliance de Estados Unidos.

“La potencial aplicación de estas terapias podría cambiar el curso de las enfermedades neurodegenerativas a una escala global. Esto es resultado de una cultura de colaboración y múltiples estudios entre los equipos de científicos en BNI”, asegura Claudio Hetz, director del BNI.

“Este es el primer caso de éxito de la biomedicina chilena a nivel mundial, donde importantes grupos de inversión han puesto sus ojos en desarrollos locales para escalamiento a humanos, entrando con éxito a un mercado global”, destaca el investigador.

Rosario Villegas, directora Innovación de BNI, explica que el objetivo final de cualquier innovación, en este caso de biotecnología, es que la ciencia básica llegue a una terapia. “Esta es una investigación que está a la vanguardia a nivel mundial, es una tecnología pionera, una innovación que aporta a la sociedad”, dice.

La tecnología lograda en BNI para enfermedades neurodegenerativas se basa en la administración, mediante un virus no tóxico modificado artificialmente, de un gen terapéutico en el sistema nervioso central, un procedimiento que permite reprogramar la expresión génica de las neuronas dañadas.

La terapia tiene el propósito de “reeducar” a las células del cerebro: recuperar su capacidad intrínseca de repararse que se pierde en la enfermedad, detectar problemas en las proteínas y eliminar aquellas que son tóxicas, explica el Vicente Valenzuela, investigador de BNI.

En términos sencillos, la terapia génica consiste en utilizar un virus como si fuera un vehículo y en su interior insertar el gen terapéutico que provocará el cambio, en este caso, en el cerebro.

Las tecnologías están entrando a fase clínica, dice Hetz, rol que desarrollará la compañía belga.

Pero los investigadores del BNI no abandonan todo el trabajo realizado. Al ser los los desarrolladores de la nueva tecnología y los únicos que la manejan, la empresa que licenció los contrata además para seguir la investigación. De hecho, ahora Hetz y su equipo comenzarán a estudiar en modelos animales la mejor vía de administración de la terapia. Su cargo ahora, es de asesor científico para la compañía europea.