El alzhéimer es la forma más común de demencia, con cerca del 70% de los casos, y se da especialmente en adultos mayores. Se trata de una patología neurodegenerativa que lleva a un deterioro severo y progresivo de la memoria, cambios de humor, incapacidad para realizar actividades rutinarias y otros síntomas asociados a la pérdida de las funciones cognitivas.
Hasta la fecha no existe una cura, solo fármacos que hacen su avance más lento. Por eso, la posibilidad de una nueva fórmula que sea capaz de evitar o retrasar la enfermedad, es una esperanza para pacientes, familiares y comunidad médica.
El Hospital Brigham and Women’s está listo para comenzar un ensayo clínico que probará la seguridad y eficacia de una nueva vacuna administrada por vía nasal. ¿Su objetivo? Prevenir y retrasar la progresión de la enfermedad de Alzhéimer (EA).
“Durante las últimas dos décadas, hemos acumulado evidencia preclínica que sugiere el potencial de esta vacuna nasal para el alzhéimer. Si los ensayos clínicos en humanos muestran que la vacuna es segura y efectiva, esto podría representar un tratamiento no tóxico para las personas con Alzheimer, y también podría administrarse temprano para ayudar a prevenir la enfermedad de Alzheimer en personas en riesgo“, dijo Howard L. Weiner, médico y codirector del Centro Ann Romney para Enfermedades Neurológicas en Brigham.
Según él, el lanzamiento del primer ensayo en humanos de una vacuna nasal para el Alzheimer “es un hito notable”.
¿Cómo funciona? La vacuna utiliza el modulador inmunológico Protollin, un agente intranasal en investigación que estimula el sistema inmunológico. Protollin se compone de proteínas derivadas de bacterias y se ha utilizado de forma segura en humanos como adyuvante de otras vacunas.
Protollin está diseñado para activar los glóbulos blancos que se encuentran en los ganglios linfáticos de los lados y la parte posterior del cuello para migrar al cerebro y desencadenar la eliminación de las placas de beta amiloide, una de las características distintivas del alzheimer. I-Mab Biopharma (I-Mab) y Jiangsu Nhwa Pharmaceutical (NHWA) son responsables del desarrollo, fabricación y comercialización de Protollin.
“Durante 20 años, ha habido una creciente evidencia de que el sistema inmunológico juega un papel clave en la eliminación de la beta amiloide. Esta vacuna aprovecha un nuevo brazo del sistema inmunológico para tratar el alzheimer“, dijo Tanuja Chitnis, MD, profesora de Neurología en Brigham e investigadora principal del ensayo. “La investigación en esta área ha allanado el camino para que busquemos una vía completamente nueva para tratar potencialmente no solo la EA, sino también otras enfermedades neurodegenerativas”.
El estudio
El ensayo clínico será un ensayo de dosis única ascendente de 16 participantes, todos los cuales serán inscritos en el Ann Romney Center. Los participantes del ensayo tendrán entre 60 y 85 años de edad con alzheimer temprano y sintomático.
Los participantes deben gozar de buena salud general y no se espera que ninguna enfermedad interfiera con el estudio. Previo al inicio, deben realizarse un examen de imágenes (Tomografía por emisión de positrones (TEP) del cerebro) que confirme la presencia de placas beta amiloides. Los participantes recibirán dos dosis de la vacuna nasal con una semana de diferencia.
El Dr. Jingwu Zang, fundador, presidente y director de I-Mab, indicó que están “encantados de ver a Protollin aprobado para avanzar en ensayos clínicos después de muchos años de trabajo pionero, y nos sentimos honrados de contribuir con nuestra experiencia en el esfuerzo global para desarrollar terapias novedosas para esta devastadora enfermedad”.
El objetivo principal del ensayo de fase I será determinar la seguridad y tolerabilidad de la vacuna nasal. El equipo de investigación también medirá el efecto de Protollin nasal en la respuesta inmune de los participantes, incluidos sus efectos sobre los glóbulos blancos, mediante el examen de marcadores de superficie celular, perfiles genéticos y ensayos funcionales.
“El sistema inmunológico juega un papel muy importante en todas las enfermedades neurológicas”, dijo Weiner. “Y es emocionante que después de 20 años de trabajo preclínico, finalmente podamos dar un paso clave hacia la traducción clínica y realizar este primer ensayo en humanos histórico”.
